买家当心：新兴细胞和基因治疗公司的合规风险

Chris Fanelli 解释了新兴的细胞和基因治疗公司如何从合规角度提出独特的挑战和独特的机遇。他探讨了买家可用于在尽职调查和收购后阶段评估 GxP 合规性的一些工具。


细胞和基因疗法为治疗严重疾病提供了真正开创性的新机会。对许多人来说，这些和其他先进疗法对于在治疗严重、往往危及生命的疾病方面取得持续进展至关重要。每年向世界各地卫生当局提交的 IND 和上市申请的数量急剧增加就证明了这一点。


虽然很难不被这些创新产品的承诺所吸引，但细胞和基因治疗初创企业的潜在买家应该带着适当的怀疑态度和一长串的问题进行尽职调查。这些应旨在评估 GxP 合规性和成功扩大规模以支持后期临床开发并最终支持商业生产的可能性。


通常情况下，对于细胞和基因疗法等先进疗法，患者群体病得很重。在许多情况下，治疗是治疗的最后希望。这为这些创新产品吸引了极具天赋的医学和生物技术专业人士。它还产生了压力，特别是与传统药物相比，时间紧迫会加剧这种压力。


例如，对于 CAR T 产品，从单采到制造、测试、发布和输注的时间线是以天或几周为单位来衡量的，几乎没有出错的余地。此外，由于患者经常病得很重，因此不能选择失败并重新开始。没有人是 100% 完美的，看似微小的变化可能会对下游产生重大影响，尤其是在许多情况下，主要起始材料是来自重病患者的细胞。


这可能与传统小分子的大规模生产完全不同，在这种情况下，输入、过程和输出都可以进行严格的质量控制，如果出现任何偏差，整批产品都将被拒绝。 . 细胞和基因治疗公司可能会从研发角度专注于制造，并尽可能快速有效地将产品提供给患者。这会给质量和合规性带来与传统制造商不同的挑战。


为重病患者提供产品的紧迫性在遵守监管机构的 GxP 要求时也会造成紧张，其中许多要求显然不适合这些创新产品。在美国，我们已经看到这种紧张局势可能导致与 FDA 要求的合规性差距。这些合规差距可能会延迟开发、延迟批准并导致卫生当局采取执法行动。而在交易结束后，从监管角度来看，卖方的合规差距变成了买方的合规差距。


因此，对于细胞和基因治疗公司的潜在买家来说，真正熟悉产品、流程和目标公司的质量理念至关重要。在尽职调查阶段，这意味着了解目标公司如何处理和调查失败，尤其是在临床开发环境中，以及目标公司是否对质量进行了投资。在尽职调查阶段之外，人们还应该看看目标正在为从临床快速过渡到商业的潜力做准备，因为许多先进的疗法受益于快速批准途径，如快速通道、加速批准和优先审查。